domingo, 4 de julio de 2010

Democratizar la Innovación en la Investigación de las Enfermedades Raras & el Desarrollo de Medicamentos Huérfanos | www.eurordis.org


Democratizar la Innovación en la Investigación de las Enfermedades Raras & el Desarrollo de Medicamentos Huérfanos




“La innovación ya no es algo exclusivo de unos pocos. Se necesita en cualquier condición social. Ya no está limitado al laboratorio o la fábrica. No puede limitarse a las regiones prósperas. Debe extenderse por todo el territorio de la unión. Ahora todos somos innovadores, y la tarea que tenemos por delante es crear no sólo la i-conomía sino también una i-sociedad próspera y unida (la “i” en ambos casos se refiere a innovación). Estas fueron las palabras de Dña. Máire Geoghegan-Quinn, la Comisaria Europea de Investigación e Innovación mientras pronunciaba la Conferencia 2010 Guglielmo Marconi, el acontecimiento principal del Consejo de Lisboa sobre innovación y creatividad en Bruselas el día 5 de marzo. Es una idea que muchos grupos de pacientes llevan poniendo en práctica durante muchos años a través de su implicación en redes de investigación internacionales, participando en el diseño de protocolos de ensayos clínicos, representado a la voz de los pacientes a nivel regulador y colaborando a nivel estatal y europeo por una política más efectiva y equitativa que se adapte mejor a las necesidades de los pacientes de enfermedades raras. En realidad como Wouter Boon, investigador en el campo de la ciencia de la innovación en la Universidad de Utrecht en Holanda, observa “en el área de las enfermedades raras las personas que tienen el mayor incentivo para moverse y presionar a las partes interesadas son los propios pacientes.” Lo oportuno del momento del enfoque europeo renovado sobre la innovación para los pacientes de enfermedades raras, como muestra un estudio reciente, viene por el claro enlace entre el nivel de innovación a nivel estatal y el número de designaciones huérfanas producidas en ese país. En su tesis doctoral Desde la investigación de las enfermedades raras al desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos Harald Heemstra analizó entre otros indicadores el Marcador Europeo de Innovación y vio que el “desarrollo de un medicamento huérfano está muy relacionado con la actuación de innovación en el desarrollo farmacéutico de los países individuales”1. (ver vídeo)



La pregunta que se empieza a hacer es: ¿Qué papel juegan las organizaciones de pacientes en la nueva “i-conomía” o “i-sociedad”? “Las organizaciones de pacientes pueden influenciar cada fase del proceso de innovación de un medicamento y han demostrado hacerlo durante los últimos años”2 escribe Wouter Boon. Mientras la vía tradicional del desarrollo de un medicamento está bajo una constante presión, el desarrollo de un medicamento huérfano sigue ganando interés. Tanto que el abril de 2010 la Frost & Sullivan utilizó el término “niche-buster” (a diferencia de blockbuster) cuando se refería a los medicamentos huérfanos como el vehículo de alto potencial de crecimiento en los próximos años3, una visión que comparte Harald Heemstra: “Realmente creo que los medicamentos huérfanos son el futuro. Vemos cada vez más compañías, incluso las grandes compañías, en el terreno de los medicamentos huérfanos que cambian todo el modelo de desarrollo de medicamentos. Esto debería dar un enorme empuje al desarrollo de medicamentos huérfanos en los próximos diez años”. También hay que mencionar el beneficio que supone para la investigación de enfermedades más comunes.

Como crece el interés en este campo también lo harán las oportunidades para los grupos de pacientes de participar en el proceso de innovación. Mientras todos los comentaristas admiten que el proceso tradicional de desarrollo de un medicamento es lento, el modelo para desarrollar medicamentos huérfanos es distinto. Aquí, Wouter Boon expone que los pacientes pueden ser la fuente de innovación por la experiencia que tienen de vivir con su enfermedad, los pacientes pueden elevar la efectividad de coste de los procesos de I + D mediante su implicación en investigación, y también pueden ser defensores de tecnologías médicas emergentes en un contexto de debate ético4. A esto se añade el papel que juegan las organizaciones de pacientes en desarrollar el entorno regulador actual con iniciativas como la reciente colaboración de EURORDIS en la evaluación científica del Valor Añadido de los Medicamentos Huérfanos. En tal contexto Boon escribe sobre la necesidad de interacción entre el usuario y el productor (UPI, en inglés) para facilitar la clase de reacciones cíclicas que aumentarán la innovación entre pacientes y aquellos implicados en el descubrimiento y desarrollo de un medicamento. Para Marlene Haffner, anterior Directora de la Oficina de Desarrollo de Medicamentos Huérfanos en la FDA y ahora Directora Ejecutiva de Asuntos Reguladores de Amgen “es una colaboración y las compañías se están dando cuenta cada vez más de que los pacientes conocen las enfermedades mejor que nadie, en consecuencia veremos cada vez más implicación de los pacientes con las compañías”. En concreto esto significa informar a los pacientes sobre los nuevos ensayos clínicos y trabajar con ellos para afinar los detalles de los protocolos del ensayo, diseño, criterios de valoración clínicos, viabilidad y aceptación de los pacientes, identificación de los centros de excelencia, reclutamiento de pacientes, interpretación de resultados. Sin embargo, como la innovación reúne a las partes interesadas, surgen otras barreras. El actual proceso regulador significa que las compañías “están muy limitadas para identificar a los pacientes y creo que eso es hoy un cuello de botella” concluye un profesional de la industria entrevistado para este artículo. Además, como los grupos de pacientes se están convirtiendo en una parte interesada activa en el diseño de protocolos de ensayos clínicos, la carga que sienten los patrocinadores sigue siendo elevada. “Cuando se presenta un nuevo protocolo pasan de seis a ocho meses hasta que se aprueba, y tiene a muchas personas trabajando en ello y muchos expedientes. Incluso si tenemos que cumplir la misma obligación por la seguridad del paciente, creo que una autorización central como la de [ya existente para] la Autorización de Mercado pero para Ensayos Clínicos sería de gran ayuda y ciertamente ayudaría a acelerar el desarrollo” añade la misma fuente de la industria. Desde la perspectiva del paciente es una idea grata, incluso más si el procedimiento implicara a los representantes de los pacientes y expertos médicos.

Mientras una reciente encuesta realizada por EURORDIS va por el camino de evaluar la implicación de los grupos de pacientes en investigación, tanto Boon como Heemstra están de acuerdo en que indicadores específicos ayudarían a analizar con mayor autoridad la implicación de los grupos de pacientes en los procesos de innovación. “Sabemos que la implicación de los pacientes es beneficiosa para toda clase de desarrollo en innovación y procesos y sabemos que fundamentalmente por las historias individuales con éxito, pero no lo sabemos por cuestión de cifras y números. También puede resultar beneficioso para obtener financiación para los grupos de pacientes” añade Boon.

Mirando al futuro, en un campo que siempre es optimista y tiene historias notables, queda ver si el “niche-buster” traerá los resultados esperados. Además, como la mayoría de las enfermedades raras tienen poca o ninguna actividad de investigación iniciada o en marcha5 la cuestión permanece en cómo la innovación puede subir hasta el punto de alcanzar estos indicadores. Pero una cosa parece cierta: la democratización de la innovación ha comenzado y EURORDIS está viendo6 cómo incluso pequeños grupos de pacientes de enfermedades extremadamente raras se están preparando para el día en que puedan participar creando redes internacionales, generando conocimiento de pacientes, sensibilizando a la población y financiando iniciativas de investigación7. Quizás es momento de pensar de nuevo en la innovación como algo más que algo centrado en los productos y procesos. En palabras del pensador del consejo Peter Drucker, quizás deberíamos preguntarnos cómo podemos permitir y fomentar la “innovación como cambio que crea una nueva dimensión de actuación”8.

Este artículo se publicó por primera vez en el boletín de EURORDIS de julio 2010

Autor: Denis Costello
Colaboradores:
Wouter Boon: Departamento de Estudios de Innovación, del Copernicus Institute for Sustainable Development and Innovation, Facultad de Geociencias, Universidad de Utrecht.
Harald Heemstra PhD: Consultor Senior de Investigación, Pharmerit International, una compañía de Valoración de Acceso al Mercado y Tecnología con sede en Rotterdam, Holanda.
Marlene Haffner: anteriormente de la Oficina de Desarrollo de Medicamentos Huérfanos en la FDA, & Directora Ejecutiva, de Asuntos Reguladores de Amgen

Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: © European Union, 2010 & EURORDIS

1 http://igitur-archive.library.uu.nl/dissertations/2010-0114-200212/UUindex.html [con acceso el 21 de mayo, 2010
2 Smits & Boon: El papel de los usuarios en innovación en la industria farmacéutica. Drug Discovery Today, Volumen 13, Números 7/8, abril 2008
3 http://www.frost.com/prod/servlet/press-release.pag?docid=197715735 [con acceso el 21 de mayo, 2010]
4 Smits & Boon: El papel de los usuarios en innovación en la industria farmacéutica. Drug Discovery Today, Volumen 13, Números 7/8, abril 2008
5 Estudio de ER de la Plataforma Orpha.net presentado el 1 de marzo 2010 en un taller de EURORDIS en Bruselas titulado “Acercar a los pacientes e Investigadores para Crear la Futura Agenda para la Investigación de Enfermedades Raras en Europa”, diapositivas disponibles en http://www.eurordis.org/content/european-workshop-rare-disease-research
6 Sesión en la 5ª Conferencia Europea de Enfermedades Raras titulada ‘Centros de Excelencia & Redes de Referencia Europeas para Enfermedades Ultra Raras’ 15 de mayo 2010 Cracovia Polonia. http://www.rare-diseases.eu/2010/Third-day-may-15th [con acceso el 21 de mayo 2010]
7 Ver también: http://archive.eurordis.org/article.php3?id_article=2000
8 http://www.druckerinstitute.com/Programs.aspx [con acceso el 21 de mayo 2010]


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