El 53 Congreso de la Sociedad Americana de Hematología presenta novedades en el tratamiento de enfermedades como la hemofilia, leucemia o el tratamiento de la trombosis
San Diego (20/12/2011) - Silvia C.Carpallo
La terapia génica como cura potencial para la hemofilia B, plaquetas creadas en laboratorio a través de células madre pluripotentes inducidas, o un nuevo tratamiento para las mutaciones de la leucemia mieloide crónica, algunos de los estudios innovadores que se han presentado en este encuentro internacional
Como cada año la Sociedad Americana de Hematología (ASH) reúne a los grandes expertos internacionales para tratar las últimas novedades en este campo médico, tanto dentro de los Estados Unidos, como en Europa. Aunque se trata de un congreso muy amplio, debido al gran espectro de enfermedades relacionadas con la Hematología, han destacado algunos últimos estudios que presentan novedades sobre el abordaje de patologías como la hemofilia o la leucemia.
En el primer caso presentaba el estudio Andrew M. Daviddoff, presidente del departamento de cirugía del Hospital St. Jude Children's en Memphis. Su equipo ha conseguido una cura potencial para la hemofilia B severa en seis pacientes utilizando terapia génica. "Hemos desarrollado un vector para la transferencia de genes que es más eficiente y eficaz que el tratamiento tradicional para los pacientes con hemofilia B severa mediante la prevención de la hemorragia espontánea en esta población de pacientes de alto riesgo". El tratamiento consiste, en realidad, en una transferencia genética, es decir, reemplazar el gen defectuoso que causa el desorden, por un gen normal procedente de las células del hígado del propio paciente.
Otro de los avances, aquí presentados, aún en proceso, era un proyecto de creación de plaquetas en el laboratorio. Ante la imposibilidad de ser congeladas y almacenadas por un período de tiempo, como sí en otros componentes sanguíneos, la propuesta pasa por crearlas in vitro en el laboratorio a partir de de células madre pluripotentes inducidas. "Este es un desarrollo emocionante para la comunidad de la transfusión" exponía uno de los participantes en este proyecto, Koji Eto, profesor en CiRA. De momento la investigación está probando su funcionalidad en un modelo de ratón.
El uso de aspirina como terapia alternativa a los anticoagulantes orales, siempre motivo de controversia, también ha ocupado su lugar en este encuentro de la ASH. Cecilia Becattini, de la Universidad de Perugia en Italia, explicaba en rueda de prensa que "se ha producido un importante debate sobre si la administración de aspirina a un paciente que sufre de enfermedad tromboembólica venosa es beneficioso", comentaba la experta, que aportaba a su vez que "nuestro estudio muestra que la aspirina, un medicamento común y de bajo costo en la mayoría de los gabinetes de Medicina, puede ser una alternativa válida a los anticoagulantes orales para el tratamiento extensor del trombo embolismo venoso". Según este estudio, en comparación con el placebo, con la aspirina (en un número de 205 pacientes) aprecian síntomas recurrentes en 28 casos, mientras que en el placebo (con una muestra de 197 pacientes) aparecían en 43 de ellos, es decir, que existía una diferencia de un 4,6 por ciento al año.
El tratamiento de la leucemia
La leucemia también ha sido uno de los temas clave a tratar durante este congreso, en el que diferentes expertos han presentado sus novedades en los tratamientos de la misma. Diversos investigadores han logrado importantes avances en el desarrollo de un enfoque nuevo y prometedor tratamiento para las neoplasias malignas de células B utilizando la ingeniería genética células T.
Igualmente, el Dr. Alfonso Quintas Cardama, del MD Anderson, hablaba con EL MÉDICO INTERACTIVO sobre el estudio PACE, que "es un estudio multinacional sobre el Ponatinib, un fármaco diseñado especialmente para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica, (MLC), para los casos de mutaciones de T315i". Se trata de una mutación que ocurre entre un 10 y 15 por ciento de los pacientes, que hasta ahora no tenían alternativa de tratamiento, por lo que existían altas tasas de mortalidad. Quintas Cardama añadía que "Además de eficaz, es un tratamiento seguro segura y es oral, por lo que va a ser un estudio muy importante, ya que hasta ahora no había nada al respecto".
En el primer caso presentaba el estudio Andrew M. Daviddoff, presidente del departamento de cirugía del Hospital St. Jude Children's en Memphis. Su equipo ha conseguido una cura potencial para la hemofilia B severa en seis pacientes utilizando terapia génica. "Hemos desarrollado un vector para la transferencia de genes que es más eficiente y eficaz que el tratamiento tradicional para los pacientes con hemofilia B severa mediante la prevención de la hemorragia espontánea en esta población de pacientes de alto riesgo". El tratamiento consiste, en realidad, en una transferencia genética, es decir, reemplazar el gen defectuoso que causa el desorden, por un gen normal procedente de las células del hígado del propio paciente.
Otro de los avances, aquí presentados, aún en proceso, era un proyecto de creación de plaquetas en el laboratorio. Ante la imposibilidad de ser congeladas y almacenadas por un período de tiempo, como sí en otros componentes sanguíneos, la propuesta pasa por crearlas in vitro en el laboratorio a partir de de células madre pluripotentes inducidas. "Este es un desarrollo emocionante para la comunidad de la transfusión" exponía uno de los participantes en este proyecto, Koji Eto, profesor en CiRA. De momento la investigación está probando su funcionalidad en un modelo de ratón.
El uso de aspirina como terapia alternativa a los anticoagulantes orales, siempre motivo de controversia, también ha ocupado su lugar en este encuentro de la ASH. Cecilia Becattini, de la Universidad de Perugia en Italia, explicaba en rueda de prensa que "se ha producido un importante debate sobre si la administración de aspirina a un paciente que sufre de enfermedad tromboembólica venosa es beneficioso", comentaba la experta, que aportaba a su vez que "nuestro estudio muestra que la aspirina, un medicamento común y de bajo costo en la mayoría de los gabinetes de Medicina, puede ser una alternativa válida a los anticoagulantes orales para el tratamiento extensor del trombo embolismo venoso". Según este estudio, en comparación con el placebo, con la aspirina (en un número de 205 pacientes) aprecian síntomas recurrentes en 28 casos, mientras que en el placebo (con una muestra de 197 pacientes) aparecían en 43 de ellos, es decir, que existía una diferencia de un 4,6 por ciento al año.
El tratamiento de la leucemia
La leucemia también ha sido uno de los temas clave a tratar durante este congreso, en el que diferentes expertos han presentado sus novedades en los tratamientos de la misma. Diversos investigadores han logrado importantes avances en el desarrollo de un enfoque nuevo y prometedor tratamiento para las neoplasias malignas de células B utilizando la ingeniería genética células T.
Igualmente, el Dr. Alfonso Quintas Cardama, del MD Anderson, hablaba con EL MÉDICO INTERACTIVO sobre el estudio PACE, que "es un estudio multinacional sobre el Ponatinib, un fármaco diseñado especialmente para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica, (MLC), para los casos de mutaciones de T315i". Se trata de una mutación que ocurre entre un 10 y 15 por ciento de los pacientes, que hasta ahora no tenían alternativa de tratamiento, por lo que existían altas tasas de mortalidad. Quintas Cardama añadía que "Además de eficaz, es un tratamiento seguro segura y es oral, por lo que va a ser un estudio muy importante, ya que hasta ahora no había nada al respecto".
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