miércoles, 26 de diciembre de 2012

EURORDIS - Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

EURORDIS - La voz de los Pacientes con Enfermedades Raraas en Europa


Eurordis, Rare Diseases Europe 

 The voice of rare disease patients in Europe


Designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado


Nuevas designaciones de medicamentos huérfanos

Diciembre 2012

Tratamiento del mesotelioma malign
Anticuerpo monoclónico humano Maitansinoid-conjugado contra mesothelin
Tratamiento del linfoma periférico de células T (ganglionar, otros extraganglionares, leucémico/diseminado)
Alisertib
Tratamiento de la acromegalia
Ciclo(-gamma-aminobutiril-L-fenilalanil-L-triptofanil-D-triptofanil-Llisil-L-threonil-L fenilalanil-N-3-carboxipropil)-glicina amida, acetato de sal
Tratamiento de la asfixia perinatal
Alopurinol de sodio
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Oligonucleótido fosforotioato específico deexón 52
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Oligonucleótido fosforotioato específico de exón 55
Tratamiento del paludismo
Artesunate
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
4-(4-{[2-(4-chlorofenil)-4,4-dimetil ciclohex-1-en-1-il]metil}piperazina-1-il)-N-({3-nitro-4-[(tetrahidro-2H-piran-4-ilmetil)amino]fenil}sulfonil)-2-(1H-pirrolo[2,3-b]piridina-5 iloxi)benzamida
Tratamiento de la deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga
Triheptanoína
Tratamiento de la deficiencia de L-3-hidroxiacil-CoAdeshidrogenasa de cadena larga
Triheptanoína
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Anticuerpo monoclonal de cadena única humanizado contra CD37
Tratamiento de la uveítis no infecciosa
Voclosporina
Noviembre 2012
El tratamiento de la toxicidad por mercurio
Erdosteine
Tratamiento del linfoma cutáneo de células T
Clorhidrato dihidrato de naloxone
Tratamiento del glioma
Celulas dentriticas secretoras de Interleukina-12 cargadas con el lisado de un tumor autologo
Tratamiento de los tumores epiteliales del timo
Milciclib maleato
Tratamiento de la amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL)
Ixazomib
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Tralokinumab
Tratamiento del neuroblastoma
Anticuerpo monoclonal quimérico dirigido contra GD2
Tratamiento del mieloma múltiple
Panobinostat
Tratamiento del cáncer de ovario
Alisertib
Tratamiento del glioma
Oligonucleotideo sintetico siARN bicatenario dirijido contra la Claudina -5 complejado con polietilenoimina (antes de la administración de doxorubicina)
Tratamiento de la amiloidosis sistémica senil
tafamidis
El tratamiento de la tripanosomiasis africana
Melarsoprol
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Vector adenoviral codificando un corto grupo de ARN dirigido a la claudina-5 (antes de la adminstracion de 17-dimetilaminoetilamino-17- desmetoxigeldanamicina
Tratamiento de la diskeratosa congenita
Disquerina humana recombinante
Tratamiento del síndrome periódico asociado al receptor de TNF(TRAPS)
Canakinumab
Tratamiento de la telangiectasia macular de tipo 2
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano
Octubre 2012
Tratamiento de la fibrosis quística
Inhibidor de la alfa-1 proteinasa (parainhalacion)

Tratamiento del síndrome de X frágil
Mavoglurant

Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro

Tratamiento del cáncer de páncreas
Mezcla de dos líneas celulares alogénicas humanas de cáncer de páncreas transducidas de forma estable con un vector retroviral que codifica el gen α-(1,3)-galactosiltransferasa murino

Tratamiento del cáncer de ovario
Rucaparib

Tratamiento de las lesiones espinales medulares traumáticas
2-ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-(3-methil-4-trifluoromethilphenil) prop-2-enamide

Tratamiento de la deficiencia de la lecitina colesterol Aciltransferasa
Acil tranferasa de la lecitina colesterol recombinante

Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 contra el Inhibidor de la Vía del Factor Tisular (TFPI)

Tratamiento del cáncer de ovario
Lurbinectedina

Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica
Obinutuzumab

Tratamiento del linfoma de células T periférica (nodal, otros extraganglionares y leucémicas diseminado)
Belinostat

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Daunorrubicina (liposomal)
Septiembre 2012
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de ovario
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfa-aspartil-L-cisteina para uso con acido folico

Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de
Ovario
Acido folico para uso con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-
pteridinil)metil]amino]benzoil]-D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfaaspartil-
L-cysteina
Augusto 2012
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Ácido (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutil-7-(metiltio)-1,1-dioxido-5-fenil-2,3,4,5-tetrahidro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-il]oxi}acetil)amino]-2-(4-hidroxifenil)acetil]amino}butanoico

Autorizaciones de comercialización

  • Glybera (alipogén tiparvovec)

El tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa
uniQure biopharma B.V.
Países Bajos
¿Qué es Glybera?
Glybera es un medicamento que contiene el principio activo alipogén tiparvovec. Se presenta en forma de solución inyectable.
Glybera es un tipo de medicamento de terapia avanzada denominado «producto de terapia génica». Se trata de un tipo de medicamento que actúa mediante la inserción de genes en el organismo.
¿Para qué se utiliza Glybera?
Glybera se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves o múltiples de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.
La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal.
Glybera solo debe emplearse en los pacientes cuya enfermedad ha sido confirmada mediante las pruebas genéticas pertinentes y que presentan concentraciones detectables de la enzima lipoproteína lipasa en sangre.
Debido a que el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipoproteína lipasa es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Glybera fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de marzo de 2004.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

  • Adcetris (brentuximab vedotin)

El tratamiento de linfoma de Hodgkin
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Reino Unido
 
¿Qué es Adcetris?
Adcetris es un medicamento que contiene el principio activo brentuximab vedotin. Se presenta en forma de polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en vena).
¿Para qué se utiliza Adcetris?
Adcetris está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de Hodgkin (LH, un tipo de cáncer que se origina en los glóbulos sanguíneos del sistema linfático que forma parte del sistema inmunitario), cuando las células tumorales son CD30 positivas (cuando presentan una proteína llamada CD30 en la superficie, en los siguientes casos:
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a un trasplante autólogo de células madre (trasplante de células del propio paciente que producen los glóbulos sanguíneos);
cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido al menos a dos tratamientos previos cuando el trasplante autólogo de células madre o la poliquimioterapia (una combinación de medicamentos contra el cáncer) no es una opción terapéutica.
Adcetris está indicado también para el tratamiento de pacientes con linfoma anaplásico de células grandes (LACGs, un cáncer positivo para CD30 que afecta a los glóbulos blancos llamados linfocitos T) sistémico cuando el cáncer ha reaparecido o no ha respondido a otros tratamientos.
Debido a que el número de pacientes afectados por el LH y el LACGs es escaso, estas enfermedades se consideran «raras», por lo que Adcetris fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de enero de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.

  • Signifor (pasireotida)

El tratamiento de la enfermedad de Cushing
Novartis Europharm Limited
Reino Unido
24/04/2012

¿Qué es Signifor?
Signifor es un medicamento cuyo principio activo es la pasireotida. Se presenta en forma de solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Signifor?
Signifor se utiliza para tratar pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía ha fracasado o no es una opción.
La enfermedad de Cushing la provoca un tumor en la hipófisis (una glándula situada en la base del cerebro) que libera una cantidad excesiva de una hormona denominada ACTH que a su vez estimula la producción de una cantidad excesiva de cortisol (una hormona que se conoce también como «hormona del estrés» porque se libera en respuesta al estrés).
Debido a que el número de pacientes afectados por la enfermedad de Cushing es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Signifor fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de octubre de 2009.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.


  • Dacogen (decitabina)

leucemia mieloide aguda (LMA)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Bélgica
20/09/2012

¿Qué es Dacogen?
Dacogen es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo decitabina.
¿Para qué se utiliza Dacogen?
Dacogen está indicado para el tratamiento de pacientes adultos de 65 o más años con leucemia mieloide aguda (LMA), un tipo de cáncer que afecta a los glóbulos blancos de la sangre. Se utiliza en pacientes con diagnóstico reciente de LMA, que no son candidatos a un tratamiento inicial con quimioterapia (medicamentos anticancerosos) convencional
Debido a que el número de pacientes afectados por LMA es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Dacogen fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de junio de 2006.
Este medicamento solo se podrá dispensar con receta médica.

  • Revestive (teduglutida)

síndrome de intestino corto
Nycomed Danmark APS
Dinamarca
30/08/2012

¿Qué es Revestive?
Revestive es un medicamento que contiene el principio activo teduglutida. Se presenta en forma de polvo y un disolvente para preparar una solución inyectable.
¿Para qué se utiliza Revestive?
Revestive se utiliza para tratar el síndrome de intestino corto en adultos. El síndrome de intestino corto es una dolencia en la que el intestino no absorbe adecuadamente los nutrientes y los líquidos, normalmente tras la extirpación quirúrgica de un gran tramo del intestino delgado. Revestive se emplea una vez se ha producido la «adaptación intestinal» (los cambios en la función del intestino para compensar su menor tamaño tras la intervención).
Debido a que el número de pacientes afectados por el síndrome de intestino corto es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que Revestive fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 11 de diciembre de 2011.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.

  • Jakavi (ruxolitinib)

mielofibrosis
Novartis Europharm Limited, UK
Reino Unido
23/08/2012

¿Qué es Jakavi?
Jakavi es un medicamento que contiene el principio activo ruxolitinib. Se comercializa en comprimidos (5 mg, 15 mg y 20 mg).
¿Para qué se utiliza Jakavi?
Jakavi está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis que presentan esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o síntomas relacionados con la enfermedad, como fiebre, sudores nocturnos, dolor óseo y pérdida de peso.
La mielofibrosis es una enfermedad en la cual la médula ósea se vuelve muy densa y rígida, y produce células sanguíneas anómalas e inmaduras. Jakavi puede utilizarse en tres formas de esta enfermedad: mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica, cuya causa es desconocida), mielofibrosis secundaria a policitemia vera (en la cual la enfermedad se asocia a una sobreproducción de glóbulos rojos) y mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial (en la cual la enfermedad está asociada a una sobreproducción de plaquetas, los componentes que ayudan a la coagulación de la sangre).
Dado que el número de pacientes afectados por estas enfermedades es escaso, se consideran «raras», por lo que Jakavi fue designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para la mielofibrosis idiopática crónica el 7 de noviembre de 2008 y para la mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial, el 3 de abril de 2009.
Este medicamento solo podrá dispensarse con receta médica.

  • Kalydeco (ivacaftor)

fibrosis quística (FQ)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Reino Unido
23/07/2012


¿Qué es Kalydeco?
Kalydeco es un medicamento que contiene el principio activo ivacaftor. Se presenta en comprimidos (150 mg).
¿Para qué se utiliza Kalydeco?
Kalydeco está indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 o más años de edad con la mutación G551D en el gen de la proteína denominada reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células que secretan el moco en los pulmones y a las células que secretan el jugo digestivo de las glándulas intestinales y pancreáticas. En la fibrosis quística, estas secreciones se hacen espesas y obstruyen las vías respiratorias y el flujo de los jugos digestivos. Esto genera problemas en la digestión y absorción de los alimentos, cuyo resultado es un crecimiento deficiente e infección e inflamación de los pulmones a largo plazo al no poder eliminar el exceso de moco.
Debido a que el número de pacientes afectados por fibrosis quística es escaso, esta enfermedad se considera «rara», por lo que «Kalydeco» fue designado «medicamento huérfano» (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 8 de julio de 2008.
Este medicamento sólo se podrá dispensar con receta médica.
En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu
Page created: 27/04/2012
Page last updated: 24/12/2012


Eurordis, Rare Diseases Europe 

 

Latest orphan designations and/or marketing authorisations

ORPHAN DRUG DESIGNATIONS

December 2012
Treatment of malignant mesothelioma
Maytansinoid-conjugated human monoclonal antibody against mesothelin
Treatment of peripheral T-cell lymphoma (nodal, other extranodal and leukaemic/disseminated)
Alisertib
Treatment of acromegaly
Cyclo(-gamma-aminobutyryl-L-phenylalanyl-L-tryptophanyl-Dtryptophanyl-
L-lysyl-L-threonyl-L phenylalanyl-N-3-carboxypropyl)-glycine amide, acetate salt
Treatment of perinatal asphyxia
Allopurinol sodium
Treatment of Duchenne muscular dystrophy
Exon 52 specific phosphorothioate oligonucleotide
Treatment of Duchenne muscular dystrophy
Exon 55 specific phosphorothioate oligonucleotide
Treatment of malaria
Artesunate
Treatment of chronic lymphocytic leukaemia
4-(4-{[2-(4-chlorophenyl)-4,4-dimethylcyclohex-1-en-1-yl]methyl}piperazin-1-yl)-N-({3-nitro-4-[(tetrahydro-2H-pyran-4-ylmethyl)amino]phenyl}sulfonyl)-2-(1H-pyrrolo[2,3-b]pyridin-5-yloxy)benzamide
Treatment of very-long-chain-acyl-CoA dehydrogenase deficiency
Triheptanoin
Treatment of long-chain L-3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase deficiency
Triheptanoin
Treatment of chronic lymphocytic leukaemia
Humanised single chain monoclonal antibody against CD37
Treatment of non-infectious uveitis
Voclosporin
November 2012
Treatment of mercury toxicity
Erdosteine
Treatment of cutaneous T-cell lymphoma
Naloxone hydrochloride dehydrate
Treatment of glioma
IL-12-secreting dendritic cells, loaded with autologous tumour lysate
Treatment of malignant thymoma
Milciclib maleate
Treatment of systemic light chain amyloidosis
Ixazomib
Treatment of idiopathic pulmonary fibrosis
Tralokinumab
Treatment of neuroblastoma
Chimeric monoclonal antibody against GD2
Treatment of multiple myeloma
Panobinostat
Treatment of ovarian cancer
Alisertib
Treatment of glioma
Synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against claudin-5 complexed with polyethyleneimine (prior to administration of doxorubicin)
Treatment of senile systemic amyloidosis
tafamidis
Treatment of African tripanosomiasis
Melarsoprol
Treatment of retinitis pigmentosa
Adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5 (prior to administration of 17- dimethylaminoethylamino-17-demethoxygeldanamycin)
Treatment of dyskeratosis congénita
Recombinant human dyskerin
Treatment of tumour necrosis factor receptor-associated periodic syndrome
Canakinumab
Treatment of macular telangiectasia type 2
Encapsulated human retinal pigment epithelial cell line transfected with plasmid vector expressing human ciliary neurotrophic factor
October 2012
Treatment of cystic fibrosis
Alpha-1 proteinase inhibitor (for inhalation use)

Treatment of fragile X syndrome
Mavoglurant

Treatment of acute lung injury
Asp-Arg-Val-Try-Ile-His-Pro

Treatment of pancreatic cancer
Mixture of two allogeneic human pancreatic cancer cell lines stably transduced with a retroviral vector encoding the murine alpha-(1,3)-galactosyltransferase gene

Treatment of ovarian cancer
Rucaparib

 Treatment of traumatic spinal cord injury
[2-Cyano-3-cyclopropyl-3-hydroxy-N-(3-methyl-4-trifluoromethylphenyl)prop-2-enamide]

Treatment of lecithin cholesterol acyltransferase deficiency
Recombinant human lecithin cholesterol acyltransferase

Treatment of haemophilia A
Humanised monoclonal IgG4 antibody against tissue factor pathway inhibitor

Treatment of ovarian cancer
Lurbinectedin

Treatment of chronic lymphocytic leukaemia
Obinutuzumab

Treatment of peripheral T-cell lymphoma (nodal, other extranodal and leukaemic/disseminated)
Belinostat

Treatment of acute myeloid leukaemia
Liposomal daunorubicin
September 2012
Diagnosis of positive folate receptor status in ovarian cancer
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihydro-4-oxo-6-pteridinyl)methyl]amino]benzoyl]-D-gamma-glutamyl-(2S)-2-amino-beta-alanyl-Lalpha-aspartyl-L-cysteine to be used with folic acid

Diagnosis of positive folate receptor status in ovarian cancer
Folic acid to be used with N-[4-[[(2-amino-3,4-dihydro-4-oxo-6-pteridinyl)methyl]amino]benzoyl]-D-gamma-glutamyl-(2S)-2-amino-beta-alanyl-Lalpha-
aspartyl-L-cysteine

August 2012
Treatment of primary biliary cirrhosis
(2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutyl-7-(methylthio)-1,1-dioxido-5-phenyl-2,3,4,5-tetrahydro- 1,2,5-benzothiadiazepin-8-yl]oxy}acetyl)amino]-2-(4-hydroxyphenyl)acetyl]amino}butanoic acid

MARKETING AUTHORISATION

  • Glybera (alipogene tiparvovec)

Treatment of lipoprotein lipase deficiency
uniQure biopharma B.V.
The Netherlands
 
What is Glybera?
Glybera is a medicine that contains the active substance alipogene tiparvovec. It is available as a solution for injection.
Glybera is a type of advanced therapy medicine called a ‘gene therapy product’. This is a type of medicine that works by delivering genes into the body.
What is Glybera used for?
Glybera is used to treat adults with lipoprotein lipase deficiency who have severe or multiple attacks of pancreatitis (inflammation of the pancreas) despite maintaining a low-fat diet.
Lipoprotein lipase deficiency is a rare disease in which patients have a defect in the gene for lipoprotein lipase, an enzyme responsible for breaking down fats. Patients with this disease need to be on a strict low-fat diet and are prone to recurring attacks of pancreatitis, which is a severe and life-threatening complication.
Glybera is only for patients whose disease has been confirmed by appropriate genetic testing and who have detectable levels of the lipoprotein lipase enzyme in their blood.
Because the number of patients with lipoprotein lipase deficiency is low, the disease is considered ‘rare’, and Glybera was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 8 March 2004.
The medicine can only be obtained with a prescription.

  • Adcetris ( brentuximab vedotin)

Treatment of Hodgkin lymphoma
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
United Kingdom
What is Adcetris?
Adcetris is a medicine that contains the active substance brentuximab vedotin. It is available as a powder that is made up into a solution for infusion (drip into a vein).
What is Adcetris used for?
Adcetris is used to treat adults with Hodgkin lymphoma (HL, a type of cancer that originates from blood cells in the lymphatic system, a part of the immune system) when the tumour cells are CD30-positive (when they have a protein called CD30 on their surface). It is used:
when the cancer has come back or has not responded to an autologous stem cell transplant (a transplant of the patient's own blood-producing cells);
when the cancer has come back or has not responded to at least two previous therapies and when autologous stem cell transplant or multi-agent chemotherapy (a combination of anticancer medicines) are not treatment options.
Adcetris is also used to treat systemic anaplastic large cell lymphoma (sALCL, a CD30-positive cancer of white blood cells called T lymphocytes), when the cancer has come back or has not responded to other treatments.
Because the number of patients with HL and sALCL is low, the diseases are considered ‘rare’, and Adcetris was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 15 January 2009.
The medicine can only be obtained with a prescription.

  • Signifor (pasireotide)

Treatment of Cushing’s disease
Novartis Europharm Limited
United-Kingdom
24/04/2012
What is Signifor?
Signifor is a medicine that contains the active substance pasireotide. It is available as a solution for injection.
What is Signifor used for?
Signifor is used to treat adults with Cushing’s disease when surgery has failed or is not an option.
Cushing’s disease is caused by a tumour of the pituitary gland (a gland located at the base of the brain) releasing too much of a hormone called ACTH that stimulates the production of too much cortisol (a hormone also known as the ‘stress hormone’ because it is released in response to stress).
Because the number of patients with Cushing’s disease is low, the disease is considered ‘rare’, and Signifor was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 8 October 2009.

  • Dacogen (decitabine)

acute myeloid leukaemia (AML)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
20/09/2012
What is Dacogen?
Dacogen is a powder that is made up into a solution for infusion (drip into a vein). It contains the active substance decitabine.
What is Dacogen used for?
Dacogen is used to treat adults aged 65 or older with acute myeloid leukaemia (AML), a type of cancer affecting the white blood cells. It is used in patients with newly diagnosed AML who are not eligible for initial treatment with standard chemotherapy (anticancer medicines).
Because the number of patients with AML is low, the disease is considered ‘rare’, and Dacogen was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2006.
The medicine can only be obtained with a prescription.

  • Revestive (teduglutide)

Short bowel syndrome
Nycomed Danmark APS
Denmark
30/08/2012

What is Revestive?
Revestive is a medicine that contains the active substance teduglutide. It is available as a powder and a solvent to be made up into a solution for injection.
What is Revestive used for?
Revestive is used to treat adults with short bowel syndrome. Short bowel syndrome is a condition in which nutrients and fluids are not properly absorbed by the gut, usually following the surgical removal of a large portion of the small intestine. Revestive is used after ‘intestinal adaptation’ has occurred (changes in the function of the bowel to compensate for its reduced size following surgery).
Because the number of patients with short bowel disease is low, the disease is considered ‘rare’, and Revestive was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 11 December 2001.
The medicine can only be obtained with a prescription.

  • Jakavi (ruxolitinib)

myelofibrosis
Novartis Europharm Limited, UK
United-Kingdom
23/08/2012

What is Jakavi?
Jakavi is a medicine that contains the active substance ruxolitinib. It is available as tablets (5, 15 and 20 mg).
What is Jakavi used for?
Jakavi is used to treat adults with myelofibrosis who have splenomegaly (enlarged spleen) or symptoms related to the disease such as fever, night sweats, bone pain and weight loss.
Myelofibrosis is a disease in which the bone marrow becomes very dense and rigid and produces abnormal, immature blood cells. Jakavi can be used in three types of the disease: primary myelofibrosis (also known as chronic idiopathic myelofibrosis, where the cause is unknown), post polycythaemia vera myelofibrosis (where the disease is linked to an overproduction of red blood cells) and post essential thrombocythaemia myelofibrosis (where the disease is linked to an overproduction of platelets, components that help the blood to clot).
Because the number of patients with these diseases is low, they are considered ‘rare’, and Jakavi was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) for chronic idiopathic myelofibrosis on 7 November 2008 and for myelofibrosis secondary to polycythaemia vera or essential thrombocythaemia on 3 April 2009.
The medicine can only be obtained with a prescription.

  • Kalydeco (ivacaftor)

cystic fibrosis
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
United-Kingdom
23/07/2012

What is Kalydeco?
Kalydeco is a medicine that contains the active substance ivacaftor. It is available as tablets (150 mg).

What is Kalydeco used for?
Kalydeco is used to treat cystic fibrosis in patients aged six years and above who have the G551D mutation in their gene for the protein called cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Cystic fibrosis is an inherited disease that affects the cells that secrete mucus in the lungs, and the cells that secrete digestive juices from the glands in the gut and pancreas. In cystic fibrosis these secretions become thick, blocking the airways and the flow of digestive juices. This leads to problems with the digestion and absorption of food, resulting in poor growth, and long-term infection and inflammation of the lungs because of excess mucus not being cleared away. Because the number of patients with cystic fibrosis is low, the disease is considered ‘rare’, and Kalydeco was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 8 July 2008.
The medicine can only be obtained with a prescription.
Detailed information on European orphan drug designation applications is available on the EMA website
A full list of designated and authorised orphan drugs in Europe available at: ec.europa.eu
Page created: 27/04/2012
Page last updated: 24/12/2012

 

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