El sistema sanitario aún no está maduro para asumir CAR-T de tercera y cuarta generación

El sistema sanitario aún no está maduro para asumir CAR-T de tercera y cuarta generación

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23-01-2020
Con más de 1.000 ensayos clínicos abiertos en el mundo, y tras la comercialización de los dos primeros fármacos CAR-T de segunda generación, el sistema sanitario aún no está preparado para asumir la tercera y cuarta oleada de estos tratamientos que son a un tiempo génicos y inmunológicos a un tiempo y representan la apuesta más prometedora de la inmunoterapia.

 

 

La Jornada de Innovación Terapéutica del Consejo General de Colegios Farmacéuticos (CGCOF) defendió la innovación terapéutica como verdadero motor de la transformación de la Sanidad.

En un acto organizado por las vocalías nacionales de Docencia e Investigación, Farmacia Hospitalaria e Industria al que acudió más de un centenar de farmacéuticos para actualizar sus conocimientos en terapias avanzadas y reforzar su carácter de agentes asistenciales en el ámbito comunitario y hospitalario.

Jesús Aguilar, Rosina López-Alonso y Marta Moreno

Jesús Aguilar, presidente del CGCOF, se dirigió en sus primeras palabras a los responsables de las vocalías para felicitarles por el acierto en la organización del encuentro y su temática. Al permitir una revisión de 360 grados de las nuevas terapias avanzadas, tanto desde el punto de vista farmacológico y de su impacto en la enfermedad, como el reto que supone su financiación. Porque, en opinión del presidente, la llegada de las primeras terapias CAR-T autorizadas en España significa un avance radical que marca un hito en el tratamiento del cáncer, al tratarse de medicamentos que traen consigo un cambio disruptivo.

Aguilar estuvo acompañado en la mesa de apertura por la directora de Relaciones Institucionales del Grupo Novartis, Marta Moreno, y Rosina López-Alonso Fandiño. vicepresidenta de Organización y Relaciones Institucionales del Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). Quien, en su condición de farmacéutica por la Universidad de Santiago de Compostela, felicitó a sus colegas de profesión por su interés siempre activo por la innovación como medio para atender mejor cada día a los ciudadanos, especialmente si contraen una enfermedad grave. Aunque también en el resto de facetas de su vida.

Julio Sánchez Fierro, Melchor Alvarez de Mon, Juan Tamargo, Ana Herranz y Lucinda Villaescusa

El doctor Juan Tamargo, catedrático de Farmacología de la Facultad de Medicina de la Universidad Complutense de Madrid, moderó la primera mesa de la jornada, centrada en las terapias CAR-T. Como introducción, hizo un recorrido por la historia de las terapias CAR-T desde la ingeniería celular inaugurada en 1992 al primer CD19 aprobado por la FDA en 2017. Hasta que, tres años más tarde, la niña Emily Whitehead quedó totalmente curada de su Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) gracias a un ensayo clínico desarrollado en la Universidad de Pensilvania.

Fijó los conceptos básicos de estas terapias la doctora Lucinda Villaescusa Castillo, profesora titular de Farmacología del Departamento de Ciencias Biomédicas y vicedecana de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Alcalá de Henares. Al resaltar que la terapia CAR-T es a la vez génica, celular e inmunoterapia. Dentro de una secuencia científica que en la primera generación no llegó a tener aplicación comercial, a diferencia de Axicabtagene ciloleucel y Tisagenlecleucel, que son los dos tratamientos CAR-T actualmente comercializados en España. A la espera de una tercera generación CAR-T, orientada a otros antígenos y, especialmente, la cuarta generación CAR-T que busca potenciar el efecto antitumoral.

El doctor Melchor Alvarez de Mon, catedrático de Medicina de la Universidad de Alcalá de Henares, se mostró escéptico con los cribados génicos, al menos de momento. Pero atribuyó un gran valor terapéutico a las CAR-T, ya que se han visto respuestas completas en un 40-60% para los linfomas más agresivos, y del 60-80% para las leucemias linfoblásticas.

La doctora Ana Herranz Alonso, jefa de FH del Hospital Gregorio Marañón, puso de relieve la formación de los farmacéuticos encargados del manejo de los medicamentos de terapias avanzadas al ser grande su complejidad y destacables sus potenciales efectos clínicos, en cuestiones de eficacia y seguridad. Ya que la participación del farmacéutico va desde la evaluación de la indicación del CAR-T, a su manipulación, monitorización de efectos adversos y terapia de soporte, educación al paciente, seguimiento a medio largo plazo y evaluación de resultados en salud, siempre en coordinación con el equipo multidisciplinar de los hospitales.

El jurista Julio Sánchez Fierro, vicepresidente de la Asociación Española de Derecho Sanitario, hizo referencia al Reglamento (CE) nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007, sobre medicamentos de terapia avanzada. Texto de cumplimiento directo por parte de los Estados Miembros de la UE que en España determinó el Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que quedó regulada la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. Aunque fue más tarde, en 2018 cuando el país se dotó de una estrategia estatal para este tipo de tratamientos, sometida a posteriores enmiendas por su carácter precipitado inicial, en opinión del ponente.

Sánchez Fierro también aseguró que los CAR-T que se investigan en los hospitales públicos no son terapias plenas, de este tipo, porque para serlo es necesario que cumplan ensayos clínicos estandarizados y puedan ser desarrolladas por la industria. A la vez que dudó de que sean tratamientos que puedan ser producidos masivamente, sin riesgo para la calidad.

El doctor Francisco Zaragozá, vocal nacional de Docencia e Investigación del CGCOF, pronunció la conferencia titulada "Cambios de indicación terapéutica. Una fuente de innovación". Durante la misma, dio numerosos ejemplos de productos de la naturaleza usados en farmacia y fármacos de síntesis que, con el tiempo, reciben nuevas indicaciones, a veces, por descubrimientos insospechados.

De forma que se mostró partidario de la innovación incremental que nace tanto del duro trabajo investigador como de la inspiración más espontánea. Con ejemplos de ambos caminos yuxtapuestos como los que llevaron de la aspirina a la molécula trifusal, la Prazosina entre la hipertensión arterial y la hiperplasia benigna de próstata, la Clonidina en el síndrome de privación de opioides o, también, los calcio-antagonistas en el parto prematuro.

Antoni Gilabert, Encarnación Cruz, Marta Moreno y Eugeni Sedano

La segunda mesa, con participación de la administración madrileña y catalana, tuvo como moderador a Eugeni Sedano, vocal nacional de Industria en el CGCOF. Para quien la llegada de nuevos fármacos requiere diseñar nuevos modelos de financiación y precio dentro del SNS. Tales como los techos de gasto o los pagos por resultados. Para lo cual es imprescindible crear registros de pacientes y estudiar diferentes precios para indicaciones distintas de un mismo fármaco.

La responsable de terapias avanzadas en la Comunidad de Madrid, Encarnación Cruz, encontró dificultades en los sistemas de pago de medicamentos por resultados, porque no siempre es fácil elegir la variable que determina el éxito de una terapia y los comités de seguimiento resultan costosos en su implantación y mantenimiento a largo plazo.

Por su parte, el director de Farmacia del Consorcio Sanitario y Social de Cataluña, Antoni Gilabert, también analizó las últimas tendencias en pagos por resultados, a partir de nuevos modelos de financiación que deben estar basados en una medición fiable de los efectos reales que tienen los medicamentos en los pacientes.