Un amendement de bon augure pour les maladies rares : C'est dans nos gènes ! [french only]

Un amendement de bon augure pour les maladies rares : C'est dans nos gènes !: "- Enviado mediante la barra Google"

Further exciting projects for the AFM: Genethon Bioprod
AFM and the rare disease community at large have also another reason to rejoice. Thanks to a new Parliamentary amendment in France, the AFM's laboratory Genethon Bioprod [AFM : Généthon Bioprod ► AFM : Généthon Bioprod: "- Enviado mediante la barra Google"] will be able to produce and market innovative therapy drugs. Since the 29 March 2011, non-profit organisations such as the AFM are able to create, in their own right, pharmaceutical laboratories to produce and market innovative therapy drugs. This amendment comes as wonderful news for AFM's laboratory, inaugurated just before the 24th Telethon last year. It means real progress, the recognition of the true promise and hope that lies in the development of innovative therapies (AFM : Traitements innovants) ► AFM : Traitements innovants.

Read more: A blog post from Laurence Tiennot-Herment (in French)

AFM y la comunidad de enfermedades raras en general tienen otra razón por la que alegrarse. Gracias a una enmienda parlamentaria en Francia, el laboratorio de la AFM Genethon Bioprod [AFM : Généthon Bioprod ► AFM : Généthon Bioprod: "- Enviado mediante la barra Google"] podrá producir y comercializar productos terapéuticos innovadores. Desde el 29 de marzo de 2011, organizaciones sin ánimo de lucro como la AFM pueden crear, en su propio beneficio, laboratorios farmacéuticos para producir y comercializar productos terapéuticos innovadores. Esta enmienda es una maravillosa noticia para el laboratorio de la AFM, inaugurado justo antes del 24º Telethon el año pasado. Significa progreso real, el reconocimiento de una verdadera promesa y la esperanza que hay en el desarrollo de terapias innovadoras (AFM : Traitements innovants) ► AFM : Traitements innovants: "- Enviado mediante la barra Google".

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Un amendement de bon augure pour les maladies rares

Jusqu'à présent seule une société privée était autorisée à ouvrir un établissement pharmaceutique. Heureusement, cette semaine, une loi salutaire a été promulguée et publiée au journal officiel. Elle intègre en effet un amendement qui permettra aux organismes à but non lucratif, comme notre laboratoire Généthon, de créer un établissement pharmaceutique pour fabriquer des médicaments de thérapie innovante. Cet amendement, que nous appelions de nos vœux depuis de nombreux mois, est très important pour l’AFM et Généthon. Il autorise juridiquement Généthon Bioprod à devenir un établissement pharmaceutique à part entière, pouvant produire et commercialiser des médicaments de thérapies géniques. Il constitue à ce titre une vraie avancée. C’est aussi la reconnaissance des spécificités du développement des thérapies innovantes et de l’importance du rôle joué par des organismes comme les nôtres, dans le développement de ces nouveaux traitements. Car si les « Big Pharma » sont de plus en plus présentes sur le front des maladies rares, elles restent cruellement absentes des premières phases de développement des traitements (du préclinique à la phase 1) et sur le front des thérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire). D’où l’importance de cet amendement, qui reconnaît officiellement le rôle que peuvent jouer de nouveaux acteurs, comme Généthon, pour pallier leur absence dans ces domaines. La voie est désormais ouverte à des traitements d’avenir pour les maladies rares !