Se legaliza en Europa la primera terapia génica celular para tratar una enfermedad hematológica
09 enero
11:262017
El pasado mes de julio se publicó en la revista Blood un artículo en el cual se describe la consecución de una modalidad de terapia génica celular para tratar la inmunodeficiencia ocasionada por la deficiencia de adenosina deaminasa, una enfermedad que altera el metabolismo de las purinas, lo que conlleva a un acúmulo de metabolitos tóxicos para el desarrollo de los linfocitos, lo que hace que las defensas inmunológicas de estos pacientes estén muy debilitadas, por lo que pueden padecer frecuentemente infecciones graves. Además puede también asociarse con defectos cognitivos y deficiencias auditivas.
Ahora un grupo de investigadores del Hospital San Raffaelle de Milán y de la Fundación Theleton, en colaboración con la firma farmacéutica GSK, han puesto a punto su producto “Strimvelis”, que es la primera terapia génica que utiliza células madre modificadas genéticamente. También es el primer producto aprobado por la Comisión Europea para tratar la inmunodeficiencia anteriormente comentada.
El medicamento se genera a partir de una modificación génica de células madre del propio paciente. En ellas se corrige la deficiencia que origina la enfermedad, para después inyectarlas al paciente a través de una infusión intravenosa, para que a partir de ahí puedan colonizar su médula ósea.
Al ser las células genéticamente modificadas del propio paciente, y no de una tercera persona, se reduce drásticamente el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped, lo que evidentemente es una ventaja médica indudable.
La autorización de la Comisión Europea fue conseguida tras valorar Stimvelis en 18 niños, en los que se pudo comprobar una tasa de supervivencia del 100% a los 3 años, lo que abre una esperanzadora puerta para aplicar esta medicación a pacientes con deficiencia de adenosina deaminasa.
Desde un punto de vista ético no existe ninguna dificultad para el uso de Strimvelis, siempre y cuando se cumplan los requisitos necesarios para implantar una nueva terapia celular, dado que la modificación genética se realiza en células madre adultas del propio paciente.
*Foto: agenciasinc.es
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