MEDICAMENTOS HUÉRFANOS designados en Octubre de 2009

MEDICAMENTOS HUERFANOS
Nuevas designaciones Octubre 09

- Tratamiento de los tumores carcinoides
(S)-etil 2-amino-3-(4-(2-amino-6-((R)-1-(4-cloro-2-(3-metil-1Hpirazol-1-il)fenil)-2,2,2-trifluoroetoxi)pirimidin-4-il)fenil)propanoato

- Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Oligonucleótido ADN fosfodiéster monocatenario compuesto por 26 bases

- Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Vector viral adenoasociado que contiene un gen U1 snRNA modificado

- Tratamiento de los síndromes mielodisplásicos
Células sanguíneas alogénicas de cordón umbilical expandidas ex vivo

- Tratamiento de la leucemia mieloide crónica
Células sanguíneas alogénicas de cordón umbilical expandidas ex vivo

- Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Ácido eicosapentaenoico
- Tratamiento de la fístula anal
Células madre expandidas alogénicas humanas adultas de origen mesenquimal extraídas de tejido adiposo

- Tratamiento del angioedema causado por deficiencia del inhibidor C1
Inhibidor C1 humano
Prevención del rechazo del injerto en el trasplante de islotes pancreáticos
Sulfato de dextrano de bajo peso molecular

- Tratamiento de la acromegalia
Pasireotida

- Tratamiento de la enfermedad de Cushing
Pasireotida

- Tratamiento del mieloma múltiple
Pomalidomida

- Tratamiento del linfoma de Hodgkin
Complejo de anticuerpo recombinante contra los antígenos humanos CD30 y CD16A
Prevención de la cicatrización posterior a la cirugía de filtración del glaucoma
Amiloide sérico P humano recombinante

- Tratamiento de la hemofilia A
Factor VIIa humano recombinante con secuencia modificada

- Tratamiento de la hemofilia B
Factor VIIa humano recombinante con secuencia modificada

- Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Péptido Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys derivado del factor de necrosis tumoral humano alfa

- Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
(-)-trans-3-(5,6-dihidro-4H-pirrolo[3,2,1-ij]quinolina-1il)-4-(1H-indol-3-il) pirrolidina-2, 5-diona

Nuevas autorizaciones de mercado
Afinitor
[everolimus]
Novartis Europharm Ltd., Reino Unido
¿Qué es Afinitor?
Afinitor es un medicamento que contiene el principio activo everolimus. Se presenta en comprimidos alargados de color amarillo claro (5 y 10 mg).
¿Para qué se utiliza Afinitor?
Afinitor se usa para tratar a pacientes con carcinoma avanzado de células renales (cáncer de riñón que ha empezado a diseminarse a otros órganos). Se utiliza cuándo el carcinoma ha progresado durante o después del tratamiento con una terapia dirigida al factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF). VEGF es una proteína que estimula la formación de vasos sanguíneos.
Como el número de pacientes con carcinoma de células renales es bajo, la enfermedad se considera «rara», por lo que Afinitor fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 05.06.07.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.


Mozobil
[plerixafor]
Genzyme Europe B.V., Países Bajos
¿Qué es Mozobil?
Mozobil es una solución inyectable que contiene el principio activo plerixafor.
¿Para qué se utiliza Mozobil?
Mozobil se utiliza para potenciar la recogida de células madre hematopoyéticas (células de la médula ósea que pueden transformarse en diferentes tipos de células sanguíneas) destinadas al trasplante. Se usa en pacientes con linfoma y mieloma múltiple (tipos de cáncer de las células sanguíneas) para el trasplante autólogo (en el que se usan las células del propio paciente para el trasplante). Sólo se usa en pacientes en los que la recogida de células madre resulta difícil.
Dado que el número de pacientes que necesitan la movilización y recogida de células madre hematopoyéticas para el trasplante es reducido, la enfermedad se considera rara, por lo que Mozobil recibió la designación de "medicamento huérfano" (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 20.10.04.


Cayston
[aztreonam]
Gilead Sciences International Limited, Reino Unido
¿Qué es Cayston?
Cayston se presenta como un polvo y un disolvente que se mezclan para obtener una solución para nebulizador. Su principio activo es el aztreonam.
¿Para qué se utiliza Cayston?
Cayston se utiliza para eliminar la infección pulmonar crónica (de larga duración) causada por la bacteria P.aeruginosa en adultos con fibrosis quística.
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células de los pulmones y a las glándulas del intestino y el páncreas, que segregan fluidos como mocos y jugos digestivos.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica


Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)
http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm

nota del blog: se recuerda a pacientes, familiares, y personal profesional del equipo de salud, que todas semanas editamos la evolución documental de las drogas huérfanas según las opiniones técnicas de la EMEA (Agencia Europea de Medicamentos) en http://elbiruniblogspotcom.blogspot.com . Este documento incluye a todas las drogas huérfanas en proceso de investigación clínica o bien aprobadas y sometidas a nuevos estudios clínicos para ampliar su aplicabilidad terapéutica.

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)
http://www.emea.europa.eu/htms/human/epar/a.htm

nota del blog: se recuerda a pacientes, familiares, y personal profesional del equipo de salud, que todas semanas editamos la evolución documental de las drogas huérfanas según las opiniones técnicas de la EMEA (Agencia Europea de Medicamentos) en http://elbiruniblogspotcom.blogspot.com . Este documento incluye a todas las drogas huérfanas en proceso de investigación clínica o bien aprobadas y sometidas a nuevos estudios clínicos para ampliar su aplicabilidad terapéutica.