El mercado de la Esclerosis Múltiple regenera nuevos crecimientos
10-12-2019
El mercado de Esclerosis Múltiple detiene cualquier proceso degenerativo en sus cuentas. Con crecimientos en unidosis y euros, vistos por la firma IQVIA, el consumo de fármacos para esta enfermedad neurodegenerativa sigue pujante, aunque representa un menor peso respecto a los otros cuatro grandes mercados hospitalarios: Oncología, VIH, VHC y AIB.
Con el eco aún de ECTRIMS 2019, celebrado en la capital de Suecia los pasados 11 al 13 de septiembre, procede completar la información de mercado con las novedades conocidas en esta última reunión del Comité Europeo para la Investigación y el Tratamiento de la Esclerosis Múltiple. Avances representados, principalmente, por investigaciones realizadas, o en curso, sobre nuevos biomarcadores, estrategias de remielinización y estudios con células madre, entre otros capítulos de la innovación médica.
Estas tres pistas analizadas en Estocolmo se mostraron esperanzadoras para una parte considerable de las 47.000 personas que padecen EM en el país. Una enfermedad que, por otro lado, también muestra múltiples facetas, a pesar de ignorarse su causa última y su cura.
Las "mil caras" de la EM
De patogénesis ignota, aunque exista una fundada sospecha genética y ambiental, la Esclerosis Múltiple se confirma como la enfermedad neurodegenerativa más discapacitante, a excepción de los posibles traumatismos, especialmente debidos a los accidentes de tráfico. Se trata de una enfermedad inflamatoria autoinmune y crónica causada por los ataques del sistema inmunitario a la mielina del sistema nervioso. Estos ataques afectan al cerebro y a la médula espinal, donde dicha mielina, que es la sustancia que protege las neuronas y fibras nerviosas, se deteriora, desarrolla cicatrices, o esclerosis, y se inflama. Este proceso distorsiona, o incluso bloquea, los impulsos nerviosos que viajan por las neuronas con efectos patológicos motóricos, sensoriales y de fatiga. La EM también puede implicar deterioro cognitivo, trastorno psiquiátrico o dolor, claros causantes de discapacidad. Esta diversidad de expresión patológica hace que la EM sea conocida como "la enfermedad de las mil caras".
La importancia de estos síntomas depende de la localización, la amplitud, la gravedad y la cantidad de las lesiones. Aunque no existe remedio definitivo para la EM, sí existen tratamientos para hacer más lento el progreso de la enfermedad. Los tratamientos disponibles tienen efectos secundarios destacables y no afecta por igual a los pacientes.
La EM tiene un gran impacto en la vida social y personal del paciente. Con debut entre los 20 y los 40 años de edad, aunque se dan más de 400 casos por debajo de los 20 años. Lo que se traduce en que entre el 3 y el 10% de los pacientes están en edad pediátrica al manifestarse la enfermedad. Con la particularidad de que su prevalencia en mujeres, en cualquier edad, dobla a la de los varones. La EM tiene una incidencia de 1.800 nuevos casos al año, equivalente a un diagnóstico cada cinco horas.
Pronosticar la EM
Como adelantó esta cabecera, parece fundado que un análisis de sangre permita prever la evolución de la EM. Según estudios del Institut d´Investigació Biomèdica de Girona (IDIBGI), puede rastrearse el origen de la enfermedad en las marcas químicas, epigenéticas, que regulan el material genético del sistema inmune y las relaciones entre los genes y el ambiente. De manera que cualquier cambio observado en ese material genético, detectado en sangre periférica, puede servir para identificar los momentos progresivos de la enfermedad, los posibles brotes que surjan y el incremento de discapacidad correspondiente.
Lo que implica determinar el perfil epigenético de las células del sistema inmune obtenidas en sangre periférica de pacientes con diagnóstico reciente de EM recurrente remitente en brotes. Para, a continuación, determinar biomarcadores de pronóstico y discapacidad en EM.
La investigación requiere secuenciación masiva de ADN y cuantificación proteica. Además de usar resonancia magnética para anotar el alcance de las lesiones para el ulterior desarrollo de fármacos epigenéticos contra la neurodegeneración que produce la reacción autoinmune causante de la EM y su agravamiento.
De Estocolmo al mundo
Como se explicó en la principal ciudad de Suecia, el fármaco Ocrevus (ocrelizumab), de Roche, evidenció efectividad en casos de recaída y frente a la esclerosis múltiple primaria progresiva. Esta evidencia se basó en el conocimiento de un nuevo biomarcador. Este consiste en el contenido de proteína ligera de neurofilamentos (NFL) que se detecta en sangre. Esta proteína aporta consistencia estructural a las fibras nerviosas del cerebro, pero su mayor presencia se asocia a daño de las células nerviosas. De forma que los pacientes con esclerosis múltiple recurrente y primaria progresiva, las dos formas más frecuentes de la enfermedad, al ser tratados con ocrelizumab mostraron unos niveles similares a los de los sujetos sanos. Con esta información, recogida en los estudios en fase III Opera I y Oratorio, resulta más fácil entender la enfermedad, además de predecir discapacidades futuras EM.
Por tanto, altas concentraciones sanguíneas de NfL (cadena ligera de neurofilamentos) detectadas en sangre o líquido cefalorraquídeo se constituyen como biomarcador de mal pronóstico en EM, además de ser candidatas a la administración de ocrelizumab.
La cita internacional aportó nuevos enfoques en remielinización. En el caso de la compañía Biogen, el objetivo es lograr que los axones de las neuronas vuelvan a poder transmitir señales nerviosas, frente a los efectos de la EM que se traducen en discapacidad personal. Tal remielinización se realiza mediante nuevas capas de mielina para restituir la función principal de las células nerviosas. Aunque, lamentablemente, esta hipótesis remilizante aún no es aplicable a la práctica clínica.
Respecto al trasplante de células madre hematopoyéticas, los expertos reunidos en Esto- colmo consideraron que podría interrumpir el curso de la EM remitente recurrente.
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