La FDA aprueba un fármaco para una forma rara de fibrosis quística
La terapia se dirige a una proteína defectuosa, según la agencia
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(*estas noticias no estarán disponibles después del 05/01/2012)
Traducido del inglés: miércoles, 1 de febrero, 2012
MARTES, 31 de enero (HealthDay News) -- Kalydeco, el primer fármaco que se dirige a la proteína defectuosa responsable de una forma poco común de fibrosis quística, un letal trastorno pulmonar, fue aprobada el martes por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de EE. UU.
Un grupo de defensoría del paciente aplaudió la decisión.
"Hoy es un importante hito en nuestro viaje para hallar una cura para la fibrosis quística", aseguró en un comunicado de prensa Robert Beall, presidente y director ejecutivo de la Cystic Fibrosis Foundation.
"Kalydeco aborda la causa subyacente de la fibrosis quística, y la ciencia responsable del fármaco ha abierto unas emocionantes nuevas avenidas de investigación y desarrollo que podrían eventualmente llevar a terapias adicionales que beneficien a más personas".
Las personas con fibrosis quística tienen mutaciones en un gen que produce una proteína llamada CFTR, que regula el movimiento de los iones (como el cloruro) y el agua en el organismo. Este defecto provoca que moco pegajoso se acumule en los pulmones y otros órganos, lo que resulta en infecciones, problemas digestivos y por lo general la muerte en la adultez temprana.
Se estima que la fibrosis quística afecta a unas 30,000 personas en EE. UU., y es la enfermedad genética letal más común en la población blanca. Alrededor de 1,200 (cuatro por ciento) de los pacientes de fibrosis quística tienen una forma poco común de la enfermedad causada por una mutación específica G551D en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR, por su sigla en inglés), explicó la FDA en un comunicado de prensa.
Kalydeco (ivacaftor), una pastilla que se toma dos veces al día, fue aprobada para los pacientes con esta forma rara de fibrosis quística. La pastilla, que se toma con comida con contenido graso, ayuda a la proteína producida por el gen CFTR a funcionar mejor, explicó la FDA.
Dos ensayos de 48 semanas de duración con 213 pacientes (uno con pacientes a partir de los doce años y el otro con pacientes de 6 a 11 años de edad) mostraron que el fármaco mejoraba la función pulmonar y reducía otros síntomas de la fibrosis quística.
Los efectos secundarios más comunes del medicamento fueron infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, dolor de estómago, sarpullido, diarrea y mareos, apuntó la FDA, que aprobó el fármaco bajo su programa de revisión prioritaria.
Sin embargo, el medicamento será caro. Kalydeco, fabricado por Vertex Pharmaceuticals Inc., con sede en Massachusetts, costará casi 300,000 dólares al año.
"Kalydeco es el primer tratamiento disponible que se dirige a la proteína CFTR defectuosa, que es la causa subyacente de la fibrosis quística", comentó en el comunicado de prensa la Dra. Janet Woodcock, directora del Centro de Evaluación e Investigación Farmacológica de la FDA. "Es un avance en la terapia para la comunidad de la fibrosis quística, porque las terapias actuales solo tratan los síntomas de esta enfermedad genética".
Kalydeco no es eficaz en pacientes de fibrosis quística con dos copias de la mutación F508 en el gen CFTR, que es la mutación más común que provoca la afección, enfatizó la FDA. Si no se conoce la mutación de un paciente, se debe usar una prueba de mutación de la fibrosis quística aprobada por la FDA, señaló la agencia.
La Cystic Fibrosis Foundation comentó que hay un ensayo en fase 2 en curso para las personas con la mutación más común del gen CFTR, que usa Kalydeco junto a un segundo fármaco experimental, el VX-809. Los hallazgos de la primera parte de este ensayo fueron esperanzadores, y la segunda parte sigue en curso.
Artículo por HealthDay, traducido por Hispanicare
FUENTES: U.S. Food and Drug Administration, news release, Jan. 31, 2012; Cystic Fibrosis Foundation, news release, Jan. 31, 2012Un grupo de defensoría del paciente aplaudió la decisión.
"Hoy es un importante hito en nuestro viaje para hallar una cura para la fibrosis quística", aseguró en un comunicado de prensa Robert Beall, presidente y director ejecutivo de la Cystic Fibrosis Foundation.
"Kalydeco aborda la causa subyacente de la fibrosis quística, y la ciencia responsable del fármaco ha abierto unas emocionantes nuevas avenidas de investigación y desarrollo que podrían eventualmente llevar a terapias adicionales que beneficien a más personas".
Las personas con fibrosis quística tienen mutaciones en un gen que produce una proteína llamada CFTR, que regula el movimiento de los iones (como el cloruro) y el agua en el organismo. Este defecto provoca que moco pegajoso se acumule en los pulmones y otros órganos, lo que resulta en infecciones, problemas digestivos y por lo general la muerte en la adultez temprana.
Se estima que la fibrosis quística afecta a unas 30,000 personas en EE. UU., y es la enfermedad genética letal más común en la población blanca. Alrededor de 1,200 (cuatro por ciento) de los pacientes de fibrosis quística tienen una forma poco común de la enfermedad causada por una mutación específica G551D en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR, por su sigla en inglés), explicó la FDA en un comunicado de prensa.
Kalydeco (ivacaftor), una pastilla que se toma dos veces al día, fue aprobada para los pacientes con esta forma rara de fibrosis quística. La pastilla, que se toma con comida con contenido graso, ayuda a la proteína producida por el gen CFTR a funcionar mejor, explicó la FDA.
Dos ensayos de 48 semanas de duración con 213 pacientes (uno con pacientes a partir de los doce años y el otro con pacientes de 6 a 11 años de edad) mostraron que el fármaco mejoraba la función pulmonar y reducía otros síntomas de la fibrosis quística.
Los efectos secundarios más comunes del medicamento fueron infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, dolor de estómago, sarpullido, diarrea y mareos, apuntó la FDA, que aprobó el fármaco bajo su programa de revisión prioritaria.
Sin embargo, el medicamento será caro. Kalydeco, fabricado por Vertex Pharmaceuticals Inc., con sede en Massachusetts, costará casi 300,000 dólares al año.
"Kalydeco es el primer tratamiento disponible que se dirige a la proteína CFTR defectuosa, que es la causa subyacente de la fibrosis quística", comentó en el comunicado de prensa la Dra. Janet Woodcock, directora del Centro de Evaluación e Investigación Farmacológica de la FDA. "Es un avance en la terapia para la comunidad de la fibrosis quística, porque las terapias actuales solo tratan los síntomas de esta enfermedad genética".
Kalydeco no es eficaz en pacientes de fibrosis quística con dos copias de la mutación F508 en el gen CFTR, que es la mutación más común que provoca la afección, enfatizó la FDA. Si no se conoce la mutación de un paciente, se debe usar una prueba de mutación de la fibrosis quística aprobada por la FDA, señaló la agencia.
La Cystic Fibrosis Foundation comentó que hay un ensayo en fase 2 en curso para las personas con la mutación más común del gen CFTR, que usa Kalydeco junto a un segundo fármaco experimental, el VX-809. Los hallazgos de la primera parte de este ensayo fueron esperanzadores, y la segunda parte sigue en curso.
Artículo por HealthDay, traducido por Hispanicare
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