Luz verde para el estudio ETHERAL
Se trata de un ensayo clínico de Fase IIa con ORY-2001 en enfermedad de Alzheimer (EA), cuya aprobación, anunciada por Oryzon, ha sido concedida por la Agencia Española del Medicamento.
Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado que ha recibido la aprobación para un ensayo clínico (CTA) de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo de Fase IIa con ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA).
El estudio, llamado ETHERAL (por sus iniciales inglesas de "Aproximación Epigenética a la THERapia en enfermedad de Alzheimer"), se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles y también británicos y franceses una vez que se reciban las correspondientes aprobaciones de las autoridades regulatorias del Reino Unido y Francia.
ETHERAL está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 26 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer en estadio leve y moderado. El estudio reclutará 90 pacientes e incorporará además como objetivos secundarios las diferentes dimensiones que se manifiestan en los pacientes de esta enfermedad, no solo la evolución de la memoria sino también las alteraciones del comportamiento como la agresividad y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR). La compañía espera lanzar un estudio gemelo en EEUU en los próximos meses.
En un ensayo reciente de Fase I realizado en 106 voluntarios sanos, el fármaco demostró ser seguro y bien tolerado bajo las condiciones del estudio. No hubo eventos adversos relacionados con el fármaco, ni efectos secundarios significativos ni cambios clínicos detectables. Es importante destacar que en las dosis que se aplicarán en la Fase II no se observaron efectos hematopoyéticos. La penetrancia cerebral se midió en 18 voluntarios, y la inhibición del enzima LSD1 cerebral también se estableció por separado. En la actualidad, la compañía está realizando ya un primer estudio clínico de Fase IIa con ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple (EM). El estudio, denominado SATEEN, se está llevando a cabo actualmente en nueve hospitales españoles diferentes, y está diseñado como un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 brazos y 36 semanas de grupos paralelos para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY- 2001 en pacientes con esclerosis múltiple remitente recidivante (EMRR) y esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS). El primer paciente fue enrolado en Enero de este año.
ORY-2001 es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOBaltamente selectivo. La compañía ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que ORY-2001 ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos. Diferentes experimentos sugieren que ORY-2001 actúa como un fármaco modificador de la enfermedad. En pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos, el deterioro cognitivo a menudo se acompaña de episodios de agitación, agresión, psicosis, apatía y depresión. En estudios preclínicos, ORY-2001 no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y también reduce la evitación social en modelos de rata mantenidas en aislamiento. Además, ORY-2001 exhibe una eficacia muy rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de EM.
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