Los pacientes con fibrosis quística demandan acceso a medicamentos innovadores

La Federación Española de Fibrosis Quística solicita la agilización del proceso de financiación de lumacaftor, ya que enlentece la progresión de la fibrosis quística, a propósito del Día Nacional de la enfermedad, que se celebra este martes.

Marta Gómez Cuéllar | marta.gomez@unidadeditorial.es | 25/04/2017 13:40

De izquierda a derecha: Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística; Juan Da Silva, vicdepresidente de la Federación Española de Fibrosis Quística y presidente de la Asociación Gallega de Fibrosis Quística, y Rosa Girón, neumóloga especialista en fibrosis quística y doctora del Hospital La Princesa de Madrid. (DM)

La fibrosis quística es la enfermedad rara más frecuente con una incidencia estimada de uno por cada 5.000 nacimientos. Aunque la patología afecta a la mayoría de los órganos, los pulmones y el páncreas son los más afectados, siendo la enfermedad pulmonar y la digestiva las que determinan la gravedad del proceso y de mortalidad.

En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y en el tratamiento de la fibrosis quística; sin embargo, sigue siendo una enfermedad crónica y degenerativa que no tiene curación y que suele requerir un trasplante bipulmonar. "Hace 60 años los pacientes fallecían a los pocos años de edad, mientras que los niños nacidos en la actualidad vivirán posiblemente algo más de 40 años. Sin embargo, la esperanza de vida sigue siendo baja, estimándose en solo 28 años de edad", ha recalcado Rosa Girón, neumóloga especialista en Fibrosis Quística del Hospital La Princesa, de Madrid. "En los últimos años estamos viviendo el desarrollo de tratamientos, radicalmente diferentes a los existentes hasta ahora, que van dirigidos a reparar el defecto básico de la enfermedad, que se produce en la proteína CFTR. Entre estas terapias, ya está disponible en España ivacaftor (primer potenciador de CFTR) para pacientes con las mutaciones de Clase III y que gracias a este fármaco se consigue que el canal sea funcionante. El tratamiento ha cambiado la vida de los pacientes, mejorando la función pulmonar, el estado nutricional, la calidad de vida y reduciendo las exacerbaciones".

Blanca Ruiz: "Actualmente existe la posibilidad de cambiar el curso de la enfermedad actuando en la causa que la produce"
Rosa Girón: "Se requiere la combinación de un corrector como lumacaftor y un potenciador como ivacaftor"

Sin embargo, y al ser una enfermedad sin curación, los pacientes reclaman el acceso a tratamientos innovadores que supongan una mejora considerable en su calidad de vida. Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística y paciente, ha explicado que "hace unos años los únicos fármacos disponibles iban dirigidos a tratar los síntomas pero actualmente existe la posibilidad de cambiar el curso de la enfermedad actuando en la causa que la produce. Sin embargo, en España existe una falta de equidad entre las diferentes Comunidades Autónomas que dificulta el tratamiento".

Juan Da Silva, vicepresidente de la Federación Española de Fibrosis Quística y padre de un paciente con la patología, ha señalado cómo "la federación hace un llamamiento a la solidaridad y pide ayuda para abrir una puerta por la fibrosis quística". Asismismo, Da Silva también ha pedido que el Ministerio de Sanidad apueste por frenar el deterioro de los pacientes y dar un paso al frente para facilitar el cambio del curso de la fibrosis quística. "Gracias a la actual investigación estamos por fin ante un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad. No debe dilatarse en el tiempo la implantación de las nuevas terapias que pueden cambiar el curso de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes y sus familias".

Acceso al tratamientoEn España existe un retraso en el acceso a nuevos tratamientos en comparación con otros países europeos como Francia, Italia o Irlanda, que cuentan con distintos modelos de financiación que permiten a los pacientes acceder a los fármacos. Por lo que Girón ha querido recalcar la situación en la que se encuentra España: "La combinación de ivacaftor con lumacaftor está desarrollada para los pacientes homozigotos F508del, la gran mayoría de los afectados en España por la patología. Aunque está aprobada por la Administración de Alimentos y Medicación de Estados Unidos (FDA, en sus siglas en inglés), por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps), aún está pendiente de financiación por el Ministerio de Sanidad. Está claro que el defecto de CFTR es más complejo de reparar, y por ello se requiere la combinación de un corrector como lumacaftor y un potenciador como ivacaftor. Se ha observado en los distintos ensayos clínicos que reduce la perdida de función pulmonar, mejora el estado nutricional y reduce las exacerbaciones pulmonares y, por todo ello, enlentece la progresión de la enfermedad".

Da Silva ha querido señalar que "no hay nada que pueda pagar lo que significa para una familia poder acceder a estos fármacos. Todo el mundo debería tener la oportunidad de acceder a ellos, por lo que no podemos demorar más al financiación". Desde su experiencia personal ha querido remarcar la mejoría ante la administración de lumacaftor: "No se trata de una pastilla milagrosa, hay que seguir con el resto de tratamientos, pero da un respiro a las familias. En nuestro caso llevamos 8 meses sin infecciones, y por lo tanto sin ingresos hospitalarios".

"Queremos hacer un llamamiento a la opinión pública y a las Autoridades Sanitarias, en la celebración del Día Nacional de la Fibrosis Quística, para solicitar la agilización del proceso de financiación por parte del Ministerio de Sanidad, e iniciar cuanto antes las negociaciones con las Comunidades Autónomas, para que nuestros pacientes homozigotos F508del, cuya cifra se estima en unos 700, puedan tener acceso a probar este medicamento", ha concluido Girón.