Terapia génica: ilusión recuperada tras una burbuja rota y una década negra

José A. Plaza. Bogotá | 11/12/2013 09:26

Las terapias avanzadas, un ámbito en el que España es líder en Europa, han tenido su espacio en el Congreso Biolatam, que concluyó ayer en Bogotá y que han organizado Asebio e Invest in Bogotá. Han compartido espacio y tiempo con las terapias génicas, cuya historia reciente se ha movido entre el optimismo y la generación de expectativas, el fracaso, y una reciente recuperación de las esperanzas.

Una de las mesas redondas del congreso ha contado con mayoritaria participación española. José Terencio, de Gri-Cel, una de las empresas biotecnológicas participadas por Grifols, ha dado un repaso a los últimos 20 años de actualidad de las terapias génicas. Desde 2010 "se observa un nuevo cambio de percepción" y, tras casi una década de desconfianza y casi de abandono de esta vía, la terapia génica "ahora resurge y supone otra vez una oportunidad disrruptiva".

Aunque la historia es conocida, todo empezó en los años 90, con una explosión brutal de ensayos clínicos y atención mediática", con datos esperanzadores en modelo animal para enfermedades monogénicas y buenas cifras en inversión biomédica. Pero en 1999 estalló la burbuja, tras la muerte de un paciente en un ensayo de terapia génica, y quedó inaugurada "una década negra" que, en los últimos tres años, ha terminado con la aparición de nuevos éxitos en ensayos clínicos y varios hitos regulatorios. Entre ellos, Terencio ha destacado la aprobación de dos productos de terapia génica en China (que deben tomarse con especial precuación, debido a la falta de datos concreto al respecto), la llegada del primer vector adenoviral que ha concluido una fase III, y la aprobación en Europa y Estados Unidos de Glybera, un fármaco para tratar la deficiencia de LPL, enfermedad ultrahuérfana.

Además, la industria farmacéutica ha vuelto, con renovadas energías, a las terapias génicas, mientras el dinero, en formas de inversiones, está reapareciendo con rondas de financiación que se acercan a los 100 millones de euros. Si a ello se suma que, en los últimos cinco años, la ciencia básica ha aportado nuevos datos, se puede hablar de un ámbito que prácticamente ha vuelto de entre los muertos. Terencio admite que, hace más de una década, "se corrió demasiado".

Ahora, con mejoras en la selección de indicaciones clínicas, la desaparición del modelo blockbuster en farmacia y la mayor atención de compañías a las enfermedades huérfanas, se abre otra vez un panorama esperanzador, aunque hay trabas que superar: "Quedan retos regulatorios y de seguridad, en especial en mutagénesis y transmisión germinal, necesitamos progresar en inmunogenicidad, controlar mejor las respuestas inmunes y, mientras, crear un nuevo modelo de negocio, más innovador, en terapia génica".

En definitiva, Terencio cree que "se puede volver a ser optimista. Con más y mejor investigación básica y un buen modelo de negocio, en los próximos tres años surgirán muchos más datos clínicos". Será entonces el momento de saber "si estalla una nueva burbuja en torno a la terapia génica, o si los resultados cumplen las expectativas".

Regeneración cardiaca, dos opciones a corto y medio plazo
En la misma mesa redonda, Gabriel Márquez, Director de Investigación y Asuntos Regulatorios de Genetrix, ha centrado su charla en el abordaje de la regeneración cardiaca, una vía que podría en un futuro reducir unos números preocupantes: 1,5 millones de infartos anuales entre Estados Unidos y Europa, "de los que la mayoría se curan, aunque derivan en una epidemia de fallo cardiaco crónico, con 11 millones de casos".

La realidad clínica requiere sistemas sanitarios en los que se pueda permitir la regeneración cardiaca, con aplicabilidad inmediata en tecnologías ya utilizadas: el uso alogénico de células madre cardiacas (que podrían llegar a fase clínica en la primera mitad de 2014) y la administración local de factores regenerativos, una alternativa más a largo plazo, darán mucho que hablar, según ha concretado a DM. En España, en los últimos 26 años ha habido alrededor de 6.800 trasplantes cardiacos, única solución para el citado fallo cardiaco crónico.

Márquez ha destacado la buena caracterización de células madre cardiacas y los buenos datos de los estudios preclínicos realizados sobre modelo de cerdo, y ha apuntado ámbitos que aún hay que pulir: "Debemos ajustar las dosis terapéuticas diana con mucha seguridad, ya que los factores que utilizamos tienen efectos secundarios en otros órganos o sistemas".

Para mejorar al respecto, Genetrix trabaja con dos empresas europeas (Nanomi e Innocore) en el desarrollo de un sistema de encapsulación de microesferas con polímeros biodegradables, una vía que Márquez considera una alternativa de futuro. En el ámbito de la terapia celular, un campo demasiado diverso para establecer guías específicas que se puedan gneralizar, ha habido que progresar mucho en el ámbito regulatorio; la labor de campo de las empresas ha permitido el establecimiento de diversas guías clínicas.