EMPRESAS
La industria desarrolla 37 nuevos fármacos para tratar o diagnosticar el Parkinson
La cifra es ligeramente superior a la de 2008, en que había 32 compuestos en I+D. Los avances son difíciles, en parte porque aún se desconoce por qué mueren algunas células.
Cristina G. Real. Madrid | cgr@unidadeditorial.es | 21/04/2014 00:00
Fármacos para el Parkinson (DM)
VISTA:
La industria farmacéutica está desarrollando 37 nuevos fármacos para tratar o diagnosticar el Parkinson y algunos de los síntomas y patologías asociadas a la enfermedad, según un análisis realizado por la patronal estadounidense PhRMA que recoge el esfuerzo en investigación de compañías con presencia en el mercado norteamericano. En 2008, el trabajo del sector en este área abarcaba 32 compuestos en desarrollo, por lo que la industria incrementa poco a poco el arsenal en el que investiga para la enfermedad, en línea con su creciente impacto en la sociedad. En concreto, sólo en Estados Unidos la patología afecta a un millón y medio de personas y se diagnostican unos 60.000 nuevos casos cada año. El coste estimado para la economía del citado país asciende a 14.000 millones de dólares anuales, según PhRMA.
Los tratamientos que se están investigando se dirigen a la causa de la enfermedad -resultado de la pérdida de células productoras de dopamina del cerebro- y a síntomas que esta pérdida produce como temblores, rigidez e inestabilidad, entre los motores, y algunos no motores, como cambios cognitivos, dificultad para tragar y hablar e interrupciones del sueño.
El estudio subraya que la investigación de nuevos tratamientos para el Parkinson es difícil, probablemente porque la causa de la muerte de células productoras de dopamina aún no se conoce. Aunque la mayoría de los casos de Parkinson aparecen espontáneamente, se cree que algunos son hereditarios. Los recientes avances y descubrimientos científicos, incluida la identificación de genes específicos para el Parkinson, han generado nuevas aproximaciones terapéuticas.
Principales promesas
Entre los avances más prometedores destaca una terapia génica que consiste en un vector asociado a adenovirus que transporta el gen L-aminoácido decarboxilasa aromático (AADC) a las células del cerebro que controlan el movimiento. El AADC es un enzima que convierte la levodopa -utilizada para tratar los síntomas del Parkinson- en dopamina. A medida que la enfermedad progresa, la actividad del AADC disminuye y la levodopa es menos eficaz, por lo que administrar AADC en el cerebro podría restaurar la efectividad de la levodopa y mejorar la producción de dopamina.
Entre los avances más prometedores destaca una terapia génica que consiste en un vector asociado a adenovirus que transporta el gen L-aminoácido decarboxilasa aromático (AADC) a las células del cerebro que controlan el movimiento. El AADC es un enzima que convierte la levodopa -utilizada para tratar los síntomas del Parkinson- en dopamina. A medida que la enfermedad progresa, la actividad del AADC disminuye y la levodopa es menos eficaz, por lo que administrar AADC en el cerebro podría restaurar la efectividad de la levodopa y mejorar la producción de dopamina.
También detalla un producto primero de clase que se dirige a un receptor presente en el ganglio basal del cerebro, en el que habitualmente se observan la degeneración y anomalías del Parkinson. El papel de este ganglio en el control motor explica la aproximación totalmente diferente de este compuesto, potencialmente útil para el control de movimientos en fases avanzados de la enfermedad.
Ciencia de vanguardia, en apoyo a la I+D
Algunos hallazgos científicos ayudan a buscar nuevos tratamientos en Parkinson. Es el caso del descubrimiento realizado por científicos del National Health Service, de Estados Unidos, que han descrito varios genes que pueden regular las vías implicadas en la eliminación de mitocondria cuando está dañada o malfuncionante. Por otra parte, científicos de la Universidad de Bedfordshire (Reino Unido) han descubierto cómo varios elementos de una sola célula cerebral son responsables de la evolución de la enfermedad.
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