I+D de Esteve en Sanfilippo

Esteve comienza un estudio de historia natural en pacientes con Sanfilippo para avanzar en la I+D de su terapia génica para la enfermedad.

Redacción | 05/09/2014 00:00

La compañía española Esteve ha comenzado un estudio de historia natural en pacientes con Síndrome de Sanfilippo Tipo A.

La recogida de datos de las historias clínicas de pacientes ayudará a entender mejor la progresión de esta enfermedad rara y a interpretar los resultados del tratamiento que la compañía está desarrollando junto con la Universidad Autónoma de Barcelona, con el aval de la Agencia Española de Medicamentos en términos de eficacia y seguridad pre-clínica.

La terapia génica en investigación se basa en un vector viral que contiene una versión optimizada del gen de la sulfamidasa humana -una enzima de la que carecen estos enfermos-, que incrementa su expresión.