Novartis colabora con Intellia y Caribou para descubrir fármacos con la técnica CRISPR de modificación genética

Basilea (Suiza) (10-12/01/2015) - Redacción

• Estos acuerdos proporcionarán a Novartis un acceso a las innovadoras plataformas tecnológicas CRISPR para el descubrimiento de nuevos medicamentos

• La colaboración con Intellia Therapeutics servirá para analizar opciones terapéuticas para el uso de CRISPR para la ingeniería de células T con un receptor quimérico de antígeno y células madre hematopoyéticas; el acuerdo con Caribou Biosciences se centra en el uso de CRISPR como herramienta de investigación

Novartis ha anunciado la firma de los acuerdos de colaboración y licencias con Intellia Therapeutics para el descubrimiento y el desarrollo de nuevos medicamentos mediante la utilización de la tecnología de modificación genética CRISPR, y con Caribou Biosciences para desarrollar herramientas con el objetivo de descubrir nuevos fármacos. Intellia y Caribou son dos de las principales compañías de biotecnología que están desarrollando esta nueva tecnología.

CRISPR (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas), es un enfoque que permite a los científicos modificar de forma sencilla y precisa los genes de las células. En un período corto de tiempo, ha demostrado ser una herramienta poderosa para la creación de modelos muy específicos de enfermedades para utilizar en el descubrimiento de fármacos y tiene un gran potencial como modalidad terapéutica para el tratamiento de enfermedades a nivel genético mediante la eliminación, reparación o sustitución de los genes que provocan las enfermedades.

"Hemos observado la capacidad de las herramientas CRISPR en nuestros programas científicos en NIBR, y ahora es el momento de analizar cómo ampliar de forma segura esta poderosa tecnología en el ámbito clínico", afirma Mark Fishman, presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (NIBR). "El CRISPR podría abrir una nueva rama en la medicina, modificando los genomas para curar las enfermedades. Todavía queda mucho por aprender y estamos entusiasmados con la posibilidad de explorar estas vías con los colegas de Intellia y Caribou", añade.

La alianza con Intellia combina los recursos, experiencia en investigación y liderazgo en terapia celular y genética de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica con la amplia experiencia y organización de Intelia con CRISPR. Las actividades de investigación y desarrollo se centrarán en el uso de CRISPR ex vivo para la ingeniería de células T con un quimérico receptor de antígeno (CART) y precursores hematopoyéticos (HSC).

El acuerdo de colaboración y licencia con Caribou se centra en el uso de la plataforma CRISPR creada por Caribou y los derechos de propiedad intelectual como herramienta de investigación para el descubrimiento de fármacos.

Los acuerdos

Bajo los términos del acuerdo con Intellia, Novartis recibe los derechos en exclusiva para el desarrollo de los programas de colaboración centrados en ingeniería con CART y los derechos de desarrollo de un número no revelado de dianas para el desarrollo ex vivo de precursores hematopoyéticos.

Además, Novartis recibe los derechos no exclusivos sobre aplicaciones terapéuticas in vivo limitadas de sistemas CRISPR. Novartis está aumentando sus inversiones en valores de Intellia, realizará un pago avanzado y proporcionará honorarios por el acceso tecnológico y fondos para los programas I+D durante el plazo de cinco años, que son los establecidos para la colaboración. Intellia también tendrá derecho a recibir objetivos y cánones posteriores en base a los éxitos alcanzados.

Bajo los términos del acuerdo con Caribou, Novartis recibe los derechos no exclusivos sobre su plataforma CRISPR para la investigación realizada durante la colaboración y proporcionará fondos para el programa de investigación de un año. Asimismo, Novartis también está realizando una inversión en valores de la compañía.