El Tribunal General de la UE permite comercializar un fármaco huérfano

Los tribunales han dado la razón a los laboratorios tras la negativa de la Comisión, que argumentaba que faltaban ensayos que avalaran el producto.

S. Valle. Madrid | 04/07/2013 18:33

El Tribunal General de la Unión Europea ha anulado la decisión de la Comisión Europea de no admitir la comercialización del medicamento huérfano Orphacol, de la sociedad francesa Laboratoires Cell Therapies Research & Services (CTRS).

La Comisión emitió la negativa a pesar del informe positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano, órgano dependiente de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La decisión fue tomada el 25 de julio de 2012, y el laboratorio francés la recurrió ante el Tribunal General de la Unión Europea.

La negativa se fundamentó en que faltaban los ensayos clínicos y preclínicos que avalaran el producto. Sin embargo, el tribunal europeo recuerda que en los casos de medicamentos huérfanos las exigencias en ese sentido se reducen, especialmente, cuando se demuestra que el fármaco tiene un uso médico establecido de más de diez años.

Uso en Francia
El Orphacol es el nombre bajo el que se aparece el ácido cólico en Francia, donde se ha utilizado entre 1993 y 1997, en forma de medicamento hospitalario dispensado con receta médica y preparado de manera individual, según recoge el fallo del tribunal europeo.

El ácido cólico está indicado para tratar enfermedades hepáticas raras, pero muy graves.

El tribunal recuerda que este fármaco, por su condición de huérfano, está destinado a responder a "necesidades específicas", en el sentido del Derecho de la Unión [Directiva 2001/83/CE, en su artículo 5], es decir, a situaciones individuales justificadas por consideraciones médicas y necesarias paraatender las necesidades de los pacientes".

De este modo, el tribunal considera que CTRS "no estaba obligada, a presentar, en su solicitud de acreditación de comercialización del medicamento, los resultados de los ensayos preclínicos y clínicos exigidos por el Derecho de la Unión".

Documentos En el momento de la petición, la compañía adjuntó una lista de referencias bibliográficas relativas a estudios sobre el ácido cólico y demostró que no podía aportar datos completos por razones objetivas [entonces, sólo había 90 pacientes afectados y 19 habían recibido tratamiento en Francia?], y, también debido a consideraciones deontológicas [un ensayo clínico expondría a los pacientes a un riesgo de padecer una enfermedad hepática grave]".

El Tribunal General juzga suficiente esta información para obtener la autorización. La sentencia admite recurso de casación ante el Tribunal de Justicia de la UE.

Medicamento huérfano

El Orphacol fue designado medicamento huérfano -utilizado en enfermedades raras- por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), el 18 de diciembre de 2002. El fármaco se indica para tratar en adultos y niños a partir de un mes el problema conocido como "errores innatos en la síntesis de los ácidos biliares primarios". La incidencia de esta enfermedad en la Unión Europea es de un 0,06 por cada 10.000 personas.

El Tribunal General de la UE permite comercializar un fármaco huérfano - DiarioMedico.com